Meses después de su segundo mandato, los principales funcionarios de salud del presidente Donald Trump se han sincerado.
Prometieron centrarse en “curas” y “tratamientos significativos”.
Querían que se desarrollara una medicina revolucionaria en Estados Unidos.
No querían que los tratamientos del mañana vinieran de China.
Pero un nuevo y preocupante cambio ideológico dentro de la Administración de Alimentos y Medicamentos amenaza con socavar estos nobles objetivos… desde adentro.
Los pacientes se sienten frustrados y esperan más tiempo para recibir tratamientos innovadores.
Las empresas de biotecnología están confundidas.
El espíritu de la filosofía del “derecho a intentarlo” del primer mandato de Trump chocó contra un muro de inflexibilidad en el segundo.
Una enfermedad “rara” es aquella que afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos, pero es muy probable que conozcas a alguien que la padezca.
Se estima que 30 millones de estadounidenses padecen una o más enfermedades raras, y el 95% de los cuales no se benefician de ningún tratamiento aprobado por la FDA.
Dirijo la Alianza para la Medicina Regenerativa, una organización sin fines de lucro.
Representamos a empresas de biotecnología, instituciones de investigación y pacientes sometidos a tratamientos médicos de vanguardia llamados terapias celulares y genéticas o CGT.
Es la Semana de las Enfermedades Raras, una celebración internacional diseñada para celebrar a los pacientes a los que atendemos y la increíble ciencia que ahora podemos utilizar para atacar las enfermedades desde su origen, a menudo con una sola dosis.
Durante la última década, la FDA aprobó unas pocas docenas de CGT que salvaron o transformaron las vidas de miles de personas con enfermedades raras que de otro modo se enfrentarían a la muerte o a una discapacidad grave.
Al menos 900 ensayos clínicos en marcha en los Estados Unidos están probando estos poderosos medicamentos: cada uno representa una inmensa esperanza para millones de pacientes más y sus familias, no sólo para aquellos que padecen enfermedades raras, sino también enfermedades comunes como enfermedades cardíacas, enfermedad de Parkinson y diabetes.
Convertir esta ciencia innovadora en un fármaco aprobado por la FDA lleva años y cientos de millones de dólares.
China está trabajando para eclipsar a Estados Unidos como líder mundial en este campo transformador de la biotecnología.
Volviendo a la visión de Trump: el año pasado, en una muestra de apoyo sin precedentes, sus principales funcionarios de salud anunciaron que querían que Estados Unidos siguiera siendo el líder mundial en biotecnología.
Los principales líderes de la administración reunieron a ejecutivos, científicos y grupos de pacientes para establecer una visión positiva para acelerar el desarrollo de estos importantes medicamentos.
Pero en los últimos cuatro meses, la FDA ha rechazado sorprendentemente varios fármacos CGT prometedores.
Por supuesto, se producen reveses en el desarrollo de fármacos.
Es el comportamiento nuevo e inusual de la FDA lo que es perjudicial, tanto para los pacientes como para la audaz visión de Trump.
En algunas de estas negativas, la FDA cambió los requisitos de aprobación aparentemente en el último minuto, retractándose de los compromisos que había asumido meses antes de ofrecer estos medicamentos.
Los paralelos con el rechazo inicial de la agencia a la vacuna contra la gripe de Moderna este mes son sorprendentes.
La FDA le dijo a Moderna que estaba de acuerdo con el diseño de su ensayo clínico.
Pero inicialmente se negó a considerar la solicitud de la empresa, diciendo que el diseño era inapropiado.
Afortunadamente para Moderna, y para aquellos que quieran protegerse de la gripe el próximo invierno, la agencia ha cambiado de rumbo y ahora revisará la evidencia de Moderna.
Pero los miles de pacientes, muchos de ellos niños, que esperan CGT de empresas de biotecnología como Atara Biotherapeutics, uniQure, Ultragenyx y REGENXBIO, aún no tienen un camino claro a seguir.
No tienen siete meses hasta la próxima temporada de gripe, porque para estos pacientes de enfermedades raras, el tiempo es una mercancía.
Para ellos el tiempo es vida. . . o la muerte.
Necesitamos urgentemente una corrección de sentido común en la FDA que ponga a los pacientes en primer lugar.
En primer lugar, la agencia debería cumplir los compromisos que asumió inicialmente con las empresas y los pacientes respecto de qué evidencia sería aceptable para su aprobación.
En segundo lugar, podría verificar aún más señales fuertes de que estos medicamentos funcionan al recopilar datos adicionales de los pacientes. Después aprobar terapias.
Finalmente, podría reunir un grupo de expertos externos, conocido como comité asesor de la FDA, para revisar de forma transparente estos medicamentos y escuchar el testimonio de los pacientes.
Estas medidas prácticas ponen a los pacientes en primer lugar y a la ideología rígida muy por detrás.
La FDA ha utilizado habitualmente estos enfoques para aprobar docenas de CGT durante la última década, incluso durante la primera administración Trump.
El presidente necesita una FDA que cumpla sus compromisos e implemente su visión para el futuro de la medicina.
Podemos ayudar a miles de pacientes de enfermedades raras ahora (y a millones más en el futuro) con una FDA que responda a su llamado.
Tim Hunt es director ejecutivo de la Alianza para la Medicina Regenerativa y padre de un joven con una enfermedad rara.
